Los resultados del ensayo en fase I muestra que la terapia génica probada para la enfermedad de Parkinson es segura y tolerable en los 12 pacientes que han participado en el ensayo durante un año. Además, los resultados del estudio también muestran una eficacia clínica significativa de la terapia a nivel estadístico y en los resultados de neuroimagen.

Según los científicos, al año los 12 pacientes demostraron una mejoría clínica del 25% en las puntuaciones de las pruebas estándar del Parkinson en comparación con su línea base de partida. Nueve de los 12 pacientes mostraron una mejoría media del 37% y cinco de estos pacientes tenían una mejoría de entre el 40 y el 65%. Los investigadores aseguran que el ensayo con esta terapia genética es único y los datos clínicos prometedores ya que el tratamiento se limitó a uno de los lados del cerebro. En el próximo ensayo los investigadores se centrarán en el tratamiento de ambos lados cerebrales.